IBP-1016

Behandling av Gastroschisis – en allvarlig fosterskada

IBP-1016

GASTROSCHISIS

Gastroschisis är en sällsynt, livshotande och invalidiserande medfödd avvikelse hos barn där barnet föds med ett utanförliggande tarmpaket, vilket påverkar 2 000 amerikanska spädbarn per år.

Gastroschisis representerar ett betydande område med ofullständigt tillgodosedda medicinska behov som kräver ett kirurgiskt ingrepp för att återplacera organen i bukhålan. Postoperativa komplikationer uppstår, såsom nedsatt tarmmotilitet och försenad förmåga att tolerera oral föda med en skadlig påverkan på tarmmognad.

Hanteringen av gastroschisis syftar i stor utsträckning till att övervinna den betydande morbiditeten som är relaterad till nedsatt tarmfunktion och efterföljande matintolerans som kräver långvarig intensivvård samt risker relaterat till parenteral näring. Spädbarn som lider av gastroschisis löper risk för tillväxthämning, sepsis, NEC och sjukhusmortalitet. Det är vanligt att nyfödda med gastroschisis ofta har en längre sjukhusvistelse som orsakar en betydande börda för hälso- och sjukvårdssystemet, bara i USA uppskattat till USD 200-300 miljoner årligen (20-30 dagar till USD 5 000 per dag för 2 000 spädbarn).

New Biological Entity

Behandling med de aktiva bakterierna som används i IBP-1016, Lactobacillus reuteri, är kända för att ha fyra verkningsmekanismer som tillsammans kan lindra komplikationer associerade med gastroschisis och vilket bidrar till en hälsosam tarm och förbättrad förmåga att tolera oral föda:

1. HÄLSOSAMT MIKROBIOM

IBP-1016 hjälper till att etablera ett hälsosamt mikrobiom som ofta är ur balans hos patienter med gastroschisis.

2. TARM MOTILITET

IBP-1016 har visat sig förbättra tarmmotiliteten och gynna spädbarn med försämrad förmåga att tolerera föda genom att öka tarmrörelsen.

3. MOGNAD AV TARMMUKOSA

Experimentella data visar att gastroschisis är förknippad med dålig tarmmognad och integritet, medan IBP-1016 har visat sig vara fördelaktig för utvecklingen av en hälsosam tarmmukosa.

4. TARMINFLAMMATION

En ökning av tarminflammation har observerats hos patienter med gastroschisis som kan hanteras och minskas genom användning av IBP-1016 som har immunmodulerande effekter.

IBP-1016 riktar sig till en spädbarnspopulation som är närliggande till den som IBP-9414 riktar sig till. Detta eftersom IBP-9414 riktar sig till patienter med en födelsevikt på <1500 g och en graviditetsålder på 23-32 veckor, medan IBP-1016 riktar sig till spädbarn med en födelsevikt på ~2500 g och en graviditetsålder på ~35 veckor.

IBP-1016 har tilldelats ”orphan drug designation” av FDA, vilket ger det ansökande företaget vissa fördelar från den amerikanska staten, såsom skattereduktioner och marknadsexklusivitet, i utbyte mot utveckling av läkemedlet. Godkännandet förändrar inte de vanliga regulatoriska kraven och processerna som gäller för att få marknadsföringstillstånd för en produkt. Följaktligen måste alla aspekter av utvecklingen undersökas, inklusive den dokumentation av klinisk säkerhet och effekt som krävs för godkännande av försäljning.

LITTERATUR

SJUKDOMSBESKRIVNING