Förebyggandet av “retinopathy of prematurity” (ROP) hos prematura spädbarn, den främsta orsaken till minskad synskärpa och blindhet hos prematura spädbarn

 

 

Retinopathy of Prematurity

Retinopati hos prematura spädbarn (ROP) är den främsta orsaken till blindhet och synskador hos barn. Ungefär 50-70% av prematura spädbarn som väger mindre än 1250 gram vid födseln kommer att drabbas av denna sjukdom, vilket leder till att 20 000 individer världen över drabbas av blindhet eller allvarlig synskada varje år. ROP karakteriseras som en vaskuloproliferativ sjukdom (dvs. onormal tillväxt av blodkärl i ögat). Vissa fall löser sig spontant medan i andra leder den onormala tillväxten till komplikationer. Ifall ROP fortskrider uppstår ischemi i näthinnan vilket leder till att retinala neuron dör genom ärrbildning i ögat, näthinneavlossning och en irreversibel förlust av synskärpa och potentiell blindhet.

 

Nuvarande behandlingar förlitar sig på tidig diagnos från allmän ögonscreening. Dock är befintliga ingrepp, såsom laserterapi och injektioner av VEGF-hämmare som syftar till att begränsa sjukdomens progression, invasiva och svåra för prematura spädbarn att uthärda. Dessa behandlingar tillgodoser inte tillräckligt de medicinska behoven eftersom de medför komplikationer och risker, såsom förlust av perifer syn, myopi, närsynthet, (grå starr) katarakt och ett krympt icke-fungerande öga. På grund av ökad överlevnad av för tidigt födda barn har antalet fall av ROP ökat betydligt, vilket leder till ett större behov av kirurgiska ingrepp, injektioner och uppföljningar. Ett förebyggande tillvägagångssätt som reducerar uppkomst och progression av sjukdomen skulle hjälpa till att lösa problemet.

 

LÄKEMEDELSKLASSAD DIPEPTIDE

Läkemedelskandidaten IBP-1118 är en dipeptid utvecklad under ledning av Dr. Josef Neu, professor vid University of Florida Health, Department of Pediatrics, Division of Neonatology, och Dr. Maria Grant, professor vid University of Florida Health, Department of Endocrinology, Diabetes, and Metabolism. Denna dipetid har potentialen att förhindra den onormala vaskulariseringenen i näthinnan genom att främja hälsosam näthinneutveckling och därigenom skydda nyföddas syn. Förhoppningen är att IBP-1118 kommer att minska eller till och med eliminera behovet av invasiva ingrepp för ROP och dess progression till blindhet genom att förhindra dess uppkomst.
 
IBP-1118 har tilldelats  ”orphan drug designation” av FDA, vilket ger det ansökande företaget vissa fördelar från den amerikanska staten, såsom skattereduktioner och marknadsexklusivitet, i utbyte mot utveckling av läkemedlet. Godkännandet förändrar inte de vanliga regulatoriska kraven och processerna som gäller för att få marknadsföringstillstånd för en produkt. Följaktligen måste alla aspekter av utvecklingen undersökas, inklusive den dokumentation av klinisk säkerhet och effekt som krävs för godkännande av försäljning.

 

LITTERATUR

SJUKDOMSBESKRIVNING

IN-VITRO OCH IN-VIVO STUDIER AV DIPETIDEN IBP-1118